目的观察HLA基因位点不相合的非亲缘脐血造血干细胞移植(简称脐血移植)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效。方法采用3~6个HLA基因位点相合的非亲缘脐血移植/输注治疗重型SAA患者21例。从血缘关系及HLA基因位点、SAA分型、患者体重4个方面进行研究。预处理方案:环磷酰胺50mg·kg-1·d-1×2d+抗人淋巴细胞球蛋白15mg·kg-1·d-1/抗胸腺细胞球蛋白3mg·kg-1·d-1×5d。应用环孢素A预防移植物抗宿主病(GVHD)。结果5组患者均能达到造血快速重建,总的完全造血重建率达80.98%。根据SAA分型,21例患者中SAA-Ⅰ型16例,15例达到完全造血重建,1例死亡。SAA-Ⅱ型5例,2例完全造血重建,2例部分重建,1例死亡。体重<60kg的SAA患者13例,11例完全造血重建,2例部分造血重建。体重大于60kg的SAA患者8例,6例完全造血重建,2例死亡。结论脐血移植/输注治疗SAA是一种有效的治疗方法,特别适合于SAA-Ⅰ型的低体重儿童,其配型要求无需十分严格,大体重儿童或成年人应用双份脐血同样可以达到很好的治疗效果。