生物标志物是用以标志某一正常或异常生物现象、健康或者疾病的存在于组织、血液或其他体液中的某种特定生物学分子。它在肿瘤研究中可分为诊断性、预后性和预测性生物标志物,其鉴定及应用对评价肿瘤的诊断、治疗、预后评估及抗药物的生物学效应都具有重要的临床价值,是现今肿瘤转化研究的重点之一。目前生物标志物的转化研究主要涉及肿瘤的诊断与分子分型、靶向治疗、治疗方案的选择与优化、预后预测等方面。本文旨在回顾生物标志物在口腔鳞癌治疗中的转化研究进展,对已上市的针对生物标志物的靶向治疗药物表皮生长因子受体抗体、程序性细胞死亡蛋白-1抑制剂的临床应用,以及作为治疗靶点的潜在生物标志物磷脂酰肌醇3-激酶、WEE1、Wnt/β-catenin通路、Sonic hedgehog通路、细胞外调节蛋白激酶(extracellular regulated protein kinases,ERK)通路等抑制剂的临床前试验以及对生物标志物在治疗方案优化的指导作用予以述评并提出未来的发展方向,为实现生物标志物指导口腔鳞癌的个体化治疗研究策略提供参考。