目的:总结近年来霉酚酸酯(mycophenolate mofetil,MMF)和环磷酰胺(cyclophosphamide,CTX)治疗难治性肾病综合征(refractory nephrotic cyndrome,RNS)的随机对照试验(randomized controlled trial,RCT),采用Meta分析法评估MMF和CTX在治疗RNS中的疗效以及安全性,为临床治疗提供指导。方法:制定原始文献的纳入标准、排除标准及检索策略,在中国生物医学文献数据库(1979～2009)、中国期刊全文数据库(1994～2009)、中文科技期刊全文数据库(1989～2009)、中文生物医学期刊数据库(1994～2009)、万方数据库(1982～2009)、PubMed(1966～2009)、EMBASE(1984～2009)内进行相关的随机对照试验检索、质量评价和资料提取,对符合入选标准的研究用RevMan4.2.9软件进行Meta分析。结果:共纳入8个RCT。除了肝损害研究以外,其它研究经Begg’s Test检验未见显著发表偏倚。符合纳入标准的患者Meta分析结果示,在治疗后MMF组的临床缓解率(完全+部分缓解率)显著高于CTX组(P<0.05),不良反应明显减少(P<0.05)。结论:与CTX结合激素治疗相比较,MMF结合激素治疗RNS的更为有效、安全。