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目的探讨骨髓间充质干细胞（MSCs）移植治疗进行性脊肌萎缩症（SMA）的有效性、安全性及可行性。方法对30例进行性脊肌萎缩症（SMA）患者采用局部注射及静脉移植两种途径移植入体内,在术后第3个月、第9个月收集其日常生活能力评定量表评分及神经传导速度。结果 30例患者在移植后3个月及9个月的ADL评分及正中神经、腓肠神经传导速度较移植前有所提高,差异有统计学意义（P〈0.05）;移植后9个月较移植后3个月的ADL评分及正中神经、腓肠神经传导速度有所提高,差异有统计学意义（P〈0.05）。结论骨髓间充质干细胞