评价PAD方案(硼替佐米＋表柔吡星＋地塞米松)和TAD方案(沙利度胺＋表柔吡星＋地塞米松)诱导治疗后多发性骨髓瘤患者的疗效及预后，并评估细胞遗传学分层及自体造血干细胞移植对PAD诱导治疗患者预后的影响。
方法前瞻性研究191例自2008年5月至2013年12月经第二军医大学长征医院血液科及上海市闸北区中心医院血液科确诊的多发性骨髓瘤患者，非随机进入PAD诱导治疗组(PAD组，132例)和TAD诱导治疗组(TAD组，59例)，诱导后根据患者意愿分别按自体外周造血干细胞移植或原诱导方案巩固治疗，分析两组的诱导后疗效及生存差异，并评估细胞遗传学分层及自体造血干细胞移植对PAD诱导治疗患者的预后影响。
结果PAD与TAD组诱导后的缓解率分别为84.4%(108/128)和69.5%(41/59)，差异有统计学意义(P＝0.011)；获得非常好的部分缓解(VGPR)以上疗效率分别为70.3%(90/128)和32.2%(19/59)，差异有统计学意义(P<0.001)；获得接近完全缓解/完全缓解(nCR/CR)率分别为68.0%(87/128)和25.4%(15/59)，差异有统计学意义(P<0.001)。PAD组与TAD组患者的中位无进展生存(PFS)期及总生存(OS)期差异尚无统计学意义(P＝0.223、0.989)。接受PAD诱导治疗的132例患者的生存分析显示：荧光原位杂交(FISH)高危组患者的中位PFS和OS均短于FISH低危组(15.2比19.1个月，41.2个月比未到达)，且OS差异有统计学意义(P＝0.098、0.017)。根据巩固方式进一步的亚组生存分析显示，在FISH高危组，诱导后接受造血干细胞移植巩固患者的中位PFS期显著长于诱导后继续原诱导方案巩固的患者(17.8比14.6个月，P＝0.029)，而两组之间的总生存期暂差异无统计学意义(P＝0.840)。在FISH低危组，诱导后接受造血干细胞移植巩固患者与接受原诱导方案巩固患者间中位PFS及OS期差异均无统计学意义(P＝0.131、0.294)。
结论PAD方案诱导治疗总缓解率及高质量缓解率均显著好于TAD。且在以PAD诱导后，以FISH为基础的细胞遗传学分层可以区分高危及低危多发性骨髓瘤患者的预后。对于FISH高危患者，接受自体造血干细胞移植可以延长其PFS。