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目的:探索脐带间充质干细胞(UC-MSCs)与抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合治疗重型再生障碍性贫血患者的可行性、安全性和作用机制.方法:采用UC-MSCs联合ATG治疗1例重型再生障碍性贫血Ⅰ型,观察血常规、网织红细胞、骨髓细胞学变化,采用流式细胞仪检测干扰素(IFN)-γ、调节T细胞(Treg)变化.结果:UC-MSCs输注后2周,患者血细胞计数、网织红细胞计数开始上升,骨髓增生活跃,粒系和红系增生,输血间隔时间延长至每11～12 d 1次,IFN-γ水平下降,Treg细胞水平上升；无呼吸道感染及肝肾功能异常.结论:UCMSCs与ATG联合治疗有利于促进再生障碍性贫血患者骨髓造血能力的恢复,无不良反应发生.