目的:通过成本-效果和成本-效用分析评价小金胶囊与对照药小金丸相比治疗甲状腺结节的经济学优劣,为甲状腺结节的临床治疗和相关医药政策的制订提供参考。方法:采用前瞻性队列研究设计,选择全国各地13家医院中,从统一约定的同一时点开始,研究者选用2种研究药物进行治疗的全部符合纳排标准的病例,以周为单位竞争性纳入,计划小金胶囊队列纳入前300例,小金丸队列纳入前100例患者,进行为期6个月的随访调查。以中医证候疗效、结节体积缩小为主要效果指标,质量调整生命年为效用指标,进行成本-效果和成本-效用分析。结果:共纳入454例病例,因调查表格填写不完整而剔除1例,完成随访的病例小金胶囊队列共353例、小金丸队列共100例,基线时有3个关键变量在2个队列间比较,差异有统计学意义(P>0.05),因此根据这3个变量进行分层分析。中医证候疗效方面,分层1中小金胶囊的有效性和经济性均优于对照药,分层2中小金胶囊相对于对照药更具经济性,分层3中小金胶囊经济性虽然稍差,但有效性明显要优于对照药,为了达到较好的有效性,选用小金胶囊是值得的;结节体积缩小方面,小金胶囊各分层成本-效果比较与中医证候疗效结果基本一致,且治疗效果相对于对照药的优势更加突出。成本-效用分析结果表明,小金胶囊在各分层人群中相对于对照药均更具经济性。结论:小金胶囊在甲状腺结节的治疗中与对照药相比具有一定的有效性和经济性优势。