目的比较口服他克莫司(FK506)与环磷酰胺(CTX)静脉冲击治疗儿童激素依赖型肾病综合征(SDNS)/频复发型肾病综合征(FRNS)的临床效果及安全性。方法将38例SDNS/FRNS患儿分为FK506组21例和CTX组17例。FK506组在口服泼尼松基础上,加FK506口服,CTX组在口服泼尼松基础上,加CTX静脉冲击治疗。随访观察至少1年,比较两组治疗前后的复发频率、激素剂量的变化以及治疗6、12个月时各项生化指标的变化,并记录其不良反应。结果 (1)FK506组复发频率由(5.7±2.8)次/年降至(1.2±0.7)次/年,激素剂量由(37.9±15.3)mg/d降至(14.6±8.3)mg/d(P<0.01);CTX组复发频率由(4.8±2.5)次/年降至(1.0±0.6)次/年(P<0.01),激素剂量由(35.3±14.2)mg/d降至(12.4±7.8)mg/d(P<0.01);(2)两组患儿在治疗6、12个月时的各项生化值均较治疗前好转,差异有统计学意义(P<0.05),而同时间点组间比较差异无统计学意义(P>0.05);(3)FK506组2例患儿出现轻度胃肠道反应,CTX组4例患儿有不同程度胃肠道反应,1例外周血白细胞轻度下降,1例转氨酶轻度升高,给予对症处理后均好转,两组均未见严重感染。结论在治疗SDNS/FRNS中FK506与CTX在降低复发频率、协助激素减量等方面疗效相似。鉴于FK506治疗效果好、不良反应少及对性腺无损害的优势,尤其是青春期阶段的患儿,考虑选择FK506替代CTX治疗。