【摘 要】
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目的探讨造血干细胞移植(HSCT)治疗儿童急性重型再生障碍性贫血的效果,评价其安全性及预后。方法回顾性分析首都医科大学附属北京儿童医院血液科2006年1月~2015年12月采用HSC
【机 构】
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首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室儿科学国家重点学科,首都医科大学附属北京儿童医院急诊科
【基金项目】
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国家自然科学基金资助项目(81641006);北京市医院管理局重点医学发展专项经费资助项目(ZY201404);北京市高层次创新创业人才支持计划青年拔尖项目(2016000021223ZK16)
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目的探讨造血干细胞移植(HSCT)治疗儿童急性重型再生障碍性贫血的效果,评价其安全性及预后。方法回顾性分析首都医科大学附属北京儿童医院血液科2006年1月~2015年12月采用HSCT治疗51例急性重型再生障碍性贫血患儿的临床资料,评价其植入情况、并发症及移植疗效。结果 98%患者获得造血重建。中性粒细胞≥0.5×109/L的中位时间为11 d;血小板≥20×109/L的中位时间为15 d。10例合并巨细胞病毒血症,2例合并出血性膀胱炎,7例发生Ⅰ~Ⅱ度急性移植物抗宿主病,2例发生Ⅲ度急性移植物抗宿主病。46例患者存活,3年存活率Allo-HSCT、Haplo-HSCT、MUD-HSCT分别是100%、89%、75%,无感染<5岁的极重型再生障碍性贫血任何移植成功率均达100%。结论 HSCT治疗儿童急性重型再生障碍性贫血的方法有效,并发症少,生存率高。
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