观察托珠单抗对难治性幼年特发性关节炎全身型的治疗效果和不良反应。
方法前瞻性自身病例对照研究。分析2013年12月至2016年6月在首都儿科研究所住院的符合难治性幼年特发性关节炎全身型患儿给予托珠单抗注射液（8~12 mg/kg，每2周1次静脉滴注）治疗前后的资料。检测患儿治疗前后血常规、C反应蛋白(CRP)、红细胞沉降率(ESR)、白细胞介素6(IL-6)、肿瘤坏死因子α（TNF-α）等在血清中的水平，并详细记录症状、体征及临床表现。采用t检验及χ2检验对治疗前后数据进行统计学比较。
结果共入组40例患儿，年龄（6.6±3.7）岁，女25例、男15例。40例患儿应用托珠单抗前均有中等热度以上发热，其中38例应用托珠单抗后24~48 h体温降至正常。17例有关节炎的患儿应用托珠单抗4周后，13例关节症状消失，其余4例好转。10例用药前有皮疹的患儿应用托珠单抗后9例随体温下降至正常皮疹亦消退，未再反复出现，无色素沉着；1例体温正常、关节症状消失后仍然间断出现皮疹。40例患儿中38例对托珠单抗耐受性良好，2例发生皮疹、寒战等药物不良反应，经对症、抗过敏治疗后很快好转。40例患儿均未出现因治疗引起的严重感染。患儿应用托珠单抗2周后白细胞（×109/L）、CRP（mg/L）和ESR（mm/1 h）水平均明显低于治疗前，差异均有统计学意义（12.1±1.2比16.5±1.8、47±8比67±9、21±5比57±6，t=2.75、3.98、5.22，P=0.009、0、0）；血清IL-6、TNF-α浓度[ng/L，中位数（四分位间距）]差异均无统计学意义[65（207）比45（137）、14(6)比17(19)，Z=-1.247、-1.285，P=0.212、0.199]。
结论托珠单抗对难治性幼年特发性关节炎全身型治疗效果较好并有一定安全性，部分患儿可发生药物不良反应。