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目的 初步探讨重组入EPO(rhEPO)±rhG-CSF治疗较低危(国际预后积分系统的低危和中危-1)骨髓增生异常综合征(MDS)患者的疗效及其影响因素.方法 52例较低危原发MDS患者接受至少8周以上的rhEPO单独或联合rhG-CSF每日或隔日单次皮下注射治疗,待红系达到最佳疗效且维持4周后rhEPO±rhG-CSF逐渐减量至停用或维持最佳疗效的最小剂量.回顾性分析患者的临床特征、疗效、生存情况及其影响因素.结果 52例患者接受rhEPO±rhG-CSF治疗,中位治疗时间为8(2～45)个月.其中27例(51.9％)治疗有效(9例达完全缓解,18例出现红系反应),中位疗效持续时间为37(6～94)个月.10例患者复发,其中4例为疾病进展.中位随访时间为37(6～114)个月,中位生存时间为47(6～114)个月.多因素分析结果显示初诊时血清EPO(sEPO)水平＜500 U/L(P=0.030)、红细胞爆式集落形成单位(BFU-E)计数≥25/105骨髓单个核细胞(BMMNC) (P=0.040)及接受中高剂量rhEPO±rhG-CSF治疗(P=0.020)的患者治疗8周后MDS相关贫血容易获得改善;HGB水平(P=0.040)及染色体核型(P＜0.01)对疗效持续时间有显著影响;年龄＜ 60岁(P=0.050)、染色体核型为预后良好或中等(P=0.03)和治疗有效(P=0.020)对患者生存时间有显著影响.结论 中高剂量rhEPO±rhG-CSF能够有效改善较低危原发性MDS患者相关贫血症状,延长患者生存期。