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自身免疫性疾病是一组临床常见病，包括系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿性关节炎（RA）、特发性血小板减少性紫癜（ITP）等40余种疾病，对这组疾病的治疗，一般需要长期应用免疫抑制剂。80％以上的病人能达到临床缓解，但对于难治性重症患者疗效不佳，且副作用大。目前尚无根治本组疾病的方法。随着分子生物学及基因工程等技术的不断进步，人们对自身免疫性疾病的发病机制有了进一步的认识，并从动物实验及临床研究证实自身免疫性疾病是源于造血干细胞缺陷而引发的免疫系统异常，通过骨髓移植可以去除病态免疫系统，重建正常免疫系统，从而达到根治自身免疫性疾病的目的。现就这方面的研究作一综述。