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目的:评价采用小剂量芦可替尼治疗血液系统恶性肿瘤患者异基因移植后,急慢性移植物抗宿主病(GVHD)的疗效及安全性.方法:回顾性分析26例急慢性GVHD患者,在移植后中位时间9(1～56)个月,一线或二线免疫抑制剂治疗基础上加用芦可替尼,予以5 mg每日2次持续口服,症状缓解后5 mg每日1次再减量至5 mg隔日1次口服维持治疗,动态观察临床疗效并记录药物不良反应.结果:26例患者服药中位时间61.5(7～184)d,其中14例(53.8％)完全缓解,9例(34.6％)部分缓解,3例(11.5％)无效,急性、慢性GVHD患者缓解率分别达90.9％(10/11)和86.7％(13/15),总体有效率为88.5％.服药后起效时间10(3～30)d,皮肤、肝脏、肠道、口腔、肺部、肌肉骨骼、眼睛GVHD有效率分别为18/20、2/3、3/3、5/8、1/1、1/1、3/3.1例患者停药出现复发,继续芦可替尼治疗后获得部分缓解.1例患者出现CMV肺炎后死亡,其余均存活.结论:低剂量芦可替尼作为二线药物治疗急慢性GVHD患者耐受性良好,并具有较好疗效.