目的:研究血友病A患儿预防治疗中凝血因子Ⅷ剂量与疗效的相关性,探讨发展中国家预防性治疗的适宜剂量。方法:对不同体质量的患儿,每次使用相同用量的凝血因子Ⅷ(250 U/次,一周3次)进行预防治疗,观察及记录预防治疗后患儿的出血次数,与预防治疗前对比,考察预防治疗的疗效;根据患儿体质量的不同,计算每位患儿相应的每公斤体质量凝血因子使用Ⅷ剂量(以下简称剂量),使用Spearman相关系数研究不同剂量与预防治疗疗效的相关性。结果:58名患儿预防治疗前出血次数为(4.36±1.78)次,预防治疗后出血次数为(2.22±1.04)次(t=7.91,P<0.001);Ⅷ因子用量在5~10 U/kg的患儿预防剂量与出血次数的Spearman相关系数为-0.421(P=0.005),Ⅷ因子用量在10~15 U/kg的患儿预防剂量与出血次数的相关系数为-0.331(P=0.030);Ⅷ因子用量大于15 U/kg的患儿预防剂量与出血次数的相关系数为-0.16(P=0.325)。结论:预防治疗能明显减少血友病患者的出血次数。