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目的:考察吗替麦考酚酯联合糖皮质激素治疗难治性特发性血小板减少性紫癜(ITP)的疗效和安全性。方法:134例难治性ITP患者按照随机数字表法分为观察组和对照组,各67例。对照组患者口服醋酸泼尼松片,每日0.5 mg/kg,分早晚2次服用;观察组患者在对照组治疗的基础上口服吗替麦考酚酯分散片,每次1 g,bid。两组患者均以3周为1个疗程,根据患者病情治疗3~5个疗程。比较两组患者的临床疗效、治疗前后血小板计数(PLT)动态变化、治疗满意度和不良事件发生情况。结果:观察组患者的总有效率(91.04%)显著高