目的探讨托吡酯单一或联合治疗Lennox-Gastaut综合征(LGS)的疗效及不良反应。方法选择符合LGS诊断标准、并经规范治疗未能控制发作者24例,小剂量逐渐添加托吡酯,直至出现疗效或不能耐受的不良反应。观察疗程平均9个月。结果除2例因不良反应和发作增加退出治疗,余22例观察疗程均在6~15个月,总有效率82.6%。发作消失45.8%,其中强直痉挛发作减少50%以上者占82.2%,完全控制66.7%;肌阵挛减少50%以上占81.8%,完全控制58.8%;不典型失神发作减少50%以上占81.8%,完全控制63.6%。最大疗效出现时间2~40周,此时剂量2~10 mg/(kg.d)。不良反应中食欲减退8例,语言障碍5例,嗜睡4例,记忆力下降、体质量下降或不增、注意力不集中、抑郁各3例,精神运动迟缓2例,皮损、木僵、肉眼血尿各1例。使用期间监测肝肾功能均为正常。结论托吡酯是一种广谱、有效、安全的新型抗癫药物,治疗LGS有明显疗效。