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2019年12月12日,美国FDA通过加速审批程序( Accelerated Approval designation )批准Sarepta治疗公司( Sarepta Therapeutics)药物Vyondys 53( golodirsen,CAS登记号1422959-91-8)注射剂用于经exon 53筛查检测确认携带 Dystrophin 基因(抗肌萎缩蛋白基因)突变的患者治疗 Duchenne 型肌营养不良症( Duchenne muscular dystrophy,DMD,也称杜氏肌营养不良症).据估计,在所有Duchenne型肌营养不良症患者中约有8％的人携带Dystrophin基因突变.Vyondys 53是FDA批准的首种针对这种Dystrophin基因突变型Duchenne型肌营养不良症的靶向药物.