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选择2004-10/2009-01桂林医学院附属医院风湿免疫科住院的23例重型系统性红斑狼疮患者,男3例,女20例,中位年龄(28±11)岁。分为4组:环磷酰胺10mg/(kg·d)组12例,环磷酰胺20mg/(kg·d)组5例,环磷酰胺30mg/(kg·d)组4例,环磷酰胺40mg/(kg·d)组2例。对每组患者实施不同预处理剂量的环磷酰胺,×3d,在预处理前均采集自体外周血造血干细胞,保存细胞数为(1.7～3.8)×108/kg。所有受试者在任何时间点若白细胞低于0.5×109L-1,血小板低于10×109L-1即进行干细胞颈内静脉移植,回输细胞量为(2.1～3.4)×108/kg。结果显示:环磷酰胺10mg/(kg·d)组9例血小板和白细胞无下降,3例血小板和白细胞第7～9天下降,但能自行恢复。环磷酰胺20mg/(kg·d)组1例血小板和白细胞无下降,4例血小板和白细胞第5～9天下降,但能自行恢复,均无需自体外周造血干细胞移植支持。环磷酰胺30mg/(kg·d)组4例血小板和白细胞第3～7天下降,其中1例于第5天回输干细胞,白细胞在移植后10,14d最低值分别为2.47×109L-1,18.8×109L-1;移植后30d血小板为134×109L-1。环磷酰胺40mg/(kg·d)组2例血小板和白细胞第3,5天下降,其中1例于第4天回输干细胞,白细胞在移植后10,14d最低值分别为1.67×109L-1,9.8×109L-1;移植后30d血小板为215×109L-1。1例于第6天回输自体外周造血干细胞,白细胞在移植后10,14d最低值分别为2.18×109L-1,16.5×109L-1;移植后30d血小板为96×109L-1。所有移植病例均无移植物抗宿主病、肝静脉闭塞病、出血性膀胱炎和感染的发生。与环磷酰胺10mg/(kg·d)组比较,环磷酰胺20,30,40mg/(kg·d)组完全的临床缓解率明显升高。提示以自体外周血干细胞移植为后盾,采用移植或不移植干细胞的方法,将很可能使重型系统性红斑狼疮达到长期的完全临床缓解。