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目的:观察雷公藤多苷治疗难治性原发性肾病综合征的有效性及安全性.方法:18例原发性肾病综合征患者应用中等剂量泼尼松和雷公藤多苷口服12周,24例以中等剂量泼尼松和环磷酰胺治疗,在治疗的第4、8、12周测定患者24小时尿蛋白定量、血浆白蛋白、肾功能等,并观察两组不良反应.结果:观察结束时两组总疗效无统计学意义(P>0.05),但雷公藤多苷治疗组的不良反应要明显低于环磷酰胺对照组(P<0.05).结论:雷公藤多苷是治疗原发性肾病综合征的一种相对比较安全有效的药物,适合于对应用环磷酰胺有禁忌的患者.