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糖尿病有着复杂的遗传背景,基因治疗可能成为其最终治疗手段.糖尿病基因治疗以胰岛素基因治疗为主,通过胰岛素基因导入,获得内源胰岛素替代.胰岛素基因可通过载体直接导入,也可通过体外构建的基因工程细胞输入体内;在胰岛素基因治疗中,病毒载体较为常用,但人工染色体等新型载体亦已出现;而寻找理想的胰岛素基因表达调控方案,是目前胰岛素基因治疗的主要研究方向.