2013年2月，FDA批准2个新分子实体药品（表1），分别是治疗多发性骨髓瘤药品Pomalyst（泊玛度胺）和治疗中度至严重性交痛药品Osphena（奥培米芬）。
　　Pomalyst为“孤儿药”，获准用于在接受了至少2种治疗（包括来那度胺和硼替佐米）之后仍然发生疾病进展，以及对治疗无应答且在最后一种治疗60 d内发生疾病进展的多发性骨髓瘤患者的治疗。泊玛度胺是沙利度胺的一种衍生物，是继来那度胺和沙利度胺之后获准的第3种此类免疫调节药物。泊玛度胺是3种药物中最有效的，剂量为4 mg，每天1次，与之相比，来那度胺为25 mg，沙利度胺为800 mg。其强大的活性意味着它可以克服对其他免疫调节剂的耐药，因为泊玛度胺使用非常低的剂量，从而减少不良事件风险，包括周围神经病变和骨髓抑制。在泊玛度胺一项Ⅲ期头对头研究显示，对于难治性多发性骨髓瘤患者，包括那些接受了高强度预治疗的患者，与大剂量地塞米松相比，泊玛度胺联合小剂量地塞米松可显著延长生存期，这种联合治疗对于来那度胺和硼替佐米耐药的患者均有相同的益处。Pomalyst附带一项加框警告，Pomalyst可引起血栓，并且由于可导致严重的、危及生命的出生缺陷而禁用于妊娠女性。
　　Osphena是一种新型的选择性雌激素受体调节剂，用于治疗女性中至重度性交困难的患者，以缓解一些女性因绝经激素水平下降导致的外阴和阴道内萎缩。该药物每日用餐时服用1次，每次1片，在阴道组织发挥类似激素的作用，可使阴道组织较厚和不太脆弱，使得妇女的性交疼痛次数减少。Osphena在标签中有黑框警告，注意子宫内膜癌和心血管疾病，FDA提示Osphena因有类似雌激素对阴道组织的作用，已被证明可刺激子宫内膜并导致内膜增厚，可引起子宫内膜癌，FDA建议Osphena应处方以最短的治疗时间；黑框警告还指出了血栓和出血性卒中的发病率（分别为0.72‰和1.45‰）以及深静脉血栓的发病率（1.45‰）。FDA认为，性交痛是绝经后妇女最频发的问题，Osphena对寻求缓解的妇女提供了另一种治疗选择。
　　（张建忠）