目的：持续性伊马替尼治疗是转移件胃肠道间质瘤的标准治疗方案，法国BFR14研究证实中断伊马替尼治疗能够导致转移性疾病的快速进展。本研究探讨伊马替尼无规律中断治疗对疾病已控制的中国转移性胃肠道间质瘤患者无进展生存、伊马替尼耐药无进展生存和总生存的影响。 方法：收集自2003年4月至2007年5月来我院就诊的转移或不能手术切除的晚期胃肠道间质瘤患者69例，符合本研究条件的患者为63例。其中连续治疗的患者为49例，计为“连续组”，中断治疗的患者为14例，主要原因为经济窘迫、药物毒性和医生判断，计为“中断组”。患者初始接受伊马替尼治疗的剂量为400mg/d，“连续组”患者治疗至疾病进展。剂量可递增至600mg/d或800mg/d；“中断组”患者重新开始治疗的剂量仍为400mg/d．400mg/d耐药后允许递增至600mg/d或800mg/d.主要的观察终点包括无进展生存时间(Progressionfree survival，PFS)，其他的观察终点包括总生存时间(Overall survival，OS)、伊马替尼耐药无进展生存时间(Imatinib-resistant PFS，IM-R PFS)、伊马替尼重新治疗的有效率。PFS的计算从伊马替尼初次开始治疗的日期至确认疾病进展或最后一次随访的时间；OS的计算从伊马替尼初次开始治疗的日期至患者死亡或最后一次随访的时间；IM-R PFS的计算从伊马替尼初次开始治疗的日期至确认400mg/d伊马替尼治疗失败的日期或最后一次随访的时间。 结果：两组患者之间的临床参数基本均衡，63例患者中，男性患者47例，女性患者16例。中位年龄53.1岁，年龄最小的患者为17岁，最大的患者为76岁，原发肿瘤位于各部位的比例分别为：胃(22例，34.9％)、小肠(27例，42.9％)、结直肠(5例，7.9％)、食管(1例，1.6％)或腹膜(8例，12.7％)。截止到2008年5月，“中断组”中位随访时间45.0个月。“中断组”14例患者中，9例(64.3％)患者中断治疗后疾病进展，重新开始治疗后有7例(77.8％)患者疾病得到控制。“中断组”PFS为15个月，“连续组”为30.5个月，OS分别为“中断组”46个月，“连续组”未达到，IM-R PFS分别为“中断组” 35个月，“连续组”为30.5个月。以上差别均无统计学显著性意义。 结论：中断治疗对伊马替尼治疗控制的转移性胃肠道间质瘤患者可能导致疾病的快速进展。重新治疗后仍然有效．是否能够延长疾病的耐药时间仍不明确。