【摘 要】
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核酸类药物的发展为癌症、糖尿病等重大疾病的治疗提供了有效手段。由于核酸类药物分子本身穿透细胞膜能力较差,不具备靶向能力并在生理环境中极不稳定,因此核酸类药物研发的
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核酸类药物的发展为癌症、糖尿病等重大疾病的治疗提供了有效手段。由于核酸类药物分子本身穿透细胞膜能力较差,不具备靶向能力并在生理环境中极不稳定,因此核酸类药物研发的瓶颈在于体内给药系统和技术的构建。针对这一重要问题,我们发展了基于聚乙二醇聚乳酸、辅以阳离子脂质的双乳化"CLAN"纳米制剂技术,成功实现包括siRNA、mRNA、CRSPR/Cas9质粒等核酸药物的高效包载,并且在多种疾病模型(包括肿瘤、糖尿病、白血病等)中证实"CLAN"纳米制剂能够有效发挥治疗作用。
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