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目的:系统评价非布司他治疗原发性痛风伴高尿酸血症的有效性与安全性,进行中国人群的亚组分析,并对比不同地区人群的差异。通过建立药物经济学决策树模型及Markov模型,对痛风伴高尿酸血症的治疗进行成本-效果分析,为临床合理用药提供参考。方法:Meta分析:以“非布司他”、“痛风”、“高尿酸血症”等为关键词检索PubMed、EmBase、Cochrane图书馆、CNKI、CBM、万方等数据库,纳入2005年1月-2016年6月国内外发表的非布司他治疗痛风伴高尿酸血症的疗效和安全性的随机对照试验。筛选出符合条件的文献,进行文献质量评价并提取资料,采用Revman5.3软件对有效性和安全性指标进行Meta分析。成本-效果分析:决策树模型:构建决策树模型,收集相关的成本、效果参数,考察短期时间内非布司他和别嘌醇治疗痛风伴高尿酸血症的成本-效果分析,进行参数的敏感性分析。Markov模型:引入Markov模型,依据痛风伴高尿酸血症的疾病进展状态,收集治疗方案的成本、效用值、转移概率参数。采用TreeAge Pro2011软件构建模型,进行长期时间内非布司他和别嘌醇降尿酸治疗的成本-效果分析,进行队列模拟、蒙特卡洛模拟和敏感性分析。结果:Meta分析:最终纳入11个研究,共有6080例患者。分析的结果显示最后3次随访血清尿酸(sUA)水平低于6mg/dl的患者比例,与别嘌醇组相比非布司他组更高(RR=1.90,95%CI:1.38-2.63,P<0.0001)。随访结束sUA水平低于6mg/dl的患者比例,非布司他组也高于别嘌醇组(RR=1.65,95%CI:1.34-2.02,P<0.0001)。随访结束sUA浓度相比基线降低的比例及水平,非布司他组高于别嘌组。各剂量组的分析结果显示非布司他40mg组的疗效与别嘌醇组无明显差异,但其他剂量组均优于别嘌醇组,且具有剂量递增效应(40mg、80mg、120mg)。安全性评价显示非布司他和别嘌醇的不良事件没有显著差异。非布司他在中国人群的疗效不及北美人群,但中国人群的不良事件发生率更低,安全性更高。成本-效果分析:决策树模型:在24周的治疗中,非布司他的成本和效果为10422.80元和0.42,别嘌醇组的成本和效果为1935.28元和0.34,增量成本-效果比ICER为106094元,低于3倍2015年人均GDP的支付意愿阈值,非布司他方案更具成本-效果比。Markov模型:在3年的治疗中,非布司他的治疗成本-效果比为2160.02/QALY,别嘌醇治的成本-效果比为121.33/QALY,增量成本-效果比为206879.17,超过了3倍2015年人均GDP的支付意愿阈值,别嘌醇更具成本-效果比。结论:在原发性痛风伴高尿酸血症的治疗中,非布司他相比于别嘌醇能更有效地降低患者的血尿酸浓度,其降低的幅度也更大,同时非布司他存在剂量递增效应。非布司他和别嘌醇的不良事件发生率没有显著性差异。非布司他在中国人群的疗效不及北美人群,但不良事件发生率更低,安全性更高。在短期治疗内,非布司他具有较好的成本-效果比,而在长期治疗中,别嘌醇为更可接受的治疗方案。在快速降低患者血尿酸浓度期可选用非布司他,而在长期的治疗中,可联合使用非布司他和别嘌醇,从而获得最佳的成本-效果比。