目的:比较尼洛替尼和伊马替尼一线治疗初诊慢性髓系白血病慢性期（CML-CP）患者的疗效和不良反应。方法:选择2017年1¹2月于安徽省某医院血液科门诊随访的初诊为慢性髓系细胞白血病慢性期（CML-CP）且初诊时即予以服用尼洛替尼,并服用时间超过12个月的患者共28例为尼洛替尼组,同时收集初诊为CML-CP且初诊时即予以服用伊马替尼,且服药时间超过12个月的患者共33例为伊马替尼组。尼洛替尼组患者予尼洛替尼300⁴00mg,每天2次口服治疗,每次服药相隔12小时;伊马替尼组予伊马替尼400mg,每天1次口服治疗。服药后每3个月、6个月、12个月进行骨髓穿刺检查,完善细胞学、病理、BCR-ABL^IS转录水平、染色体核型的检测,同时自服药开始,定期监测两组药物的不良反应。比较两组患者服药后目标分子生物学反应获得率(3个月BCR-ABL^IS≤10%,6个月BCR-ABL^IS<1%,12个月BCR-ABL^IS≤0.1%),3、6、12个月主要分子生物学反应(MMR,BCR-ABL^IS≤0.1%)获得率,3、6、12个月完全细胞遗传学反应（CCyR,Ph⁺细胞=0）获得率及自服药开始后所出现的不良反应。结果:在目标分子生物学反应获得率上尼洛替尼组要优于伊马替尼组（78.6%vs51.5%,85.7%vs 57.6%,60.7%vs24.2%,P<0.05）,在早期分子生物学反应(3个月BCR-ABL^IS≤10%)方面,尼洛替尼组比伊马替尼组获得率要高（78.6%vs 51.5%,P<0.05）;在主要分子生物学反应方面,两组3、6、12个月的主要分子生物学反应获得率分别为17.9%vs 9.1%、46.4%vs 21.2%、60.7%vs 24.2%,尼洛替尼组高于伊马替尼组,6、12个月时的差异有统计学意义（P<0.05）。在完全细胞遗传学反应方面,两组患者3、6、12个月的CCyR获得率分别为75.0%vs 69.7%、85.7%vs 75.8%、89.3%vs 78.8%,差异均无统计学意义（P>0.05）。在药物不良反应方面,两组患者血液学方面不良反应多表现为Ⅰ^Ⅱ级,Ⅲ^Ⅳ不良反应少见,大多具有自限性。非血液学方面不良反应方面尼洛替尼组主要表现为胆红素的异常,伊马替尼组主要表现为水肿,多数不良反应较轻,Ⅲ^Ⅳ不良反应少见,多数患者可自行恢复。结论:尼洛替尼治疗初诊CML-CP患者疗效较佳,能使较多的患者获得目标分子生物学反应,并使较多的患者在早期即达到分子生物学缓解,且药物不良反应较轻,安全性较高,有可能成为慢性髓系白血病的一线治疗药物。