目的:观察两剂量利妥昔单抗(RTX)在视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)中对耗竭B细胞、B细胞水平的维持、平均年复发次数、EDSS评分及MRIT2病灶数的差别,评估哪种剂量治疗效果及安全性好。方法:收集2014.02~2015.02的19例就诊于作者医院确诊为NMOSD患者,非随机分为2组,A组11例用100mg,B组8例用300mg,1次/周,连用3次,2、3周后复查CD19+比值,若比值大于0给予第4次治疗,后每28周复查一次,直至≥1%给予1个疗程RTX。前瞻性分析A组、B组RTX治疗前后ARR、EDSS评分、MRI T2病灶数评估RTX的治疗效果及其安全性,监测B淋巴细胞亚群CD19+比值指导治疗。结果:共纳入19例患者,16例(84.2%)患者无复发,3例(15.8%)患者ARR减少,经秩和检验A组处理前后ARR、EDSS评分、MRI T2病灶数(P<0.05),有统计学意义,B组处理前后ARR、EDSS评分、MRI T2病灶数(P<0.05),有统计学意义;A组治疗前后ARR、EDSS评分及MRIT2病灶数、CD19+B细胞比值下降水平与B组相比(P>0.05),差别不具有统计学意义;CD19+B细胞的增殖时间7-10月,中位数为8.5个月;经卡方检验,两剂量组咽喉发紧、气促、呼吸困难、上呼吸道感染、全身乏力、全身发冷、血常规、免疫球蛋白及肝肾功能异常比较P>0.05,差异无统计学意义;两剂量组心动过速比较P<0.05,差异有统计学意义。结论:RTX治疗NMOSD的疗效明确,100mg与300mg在改善ARR、EDSS评分、MRIT2病灶数没有明显差异,但从临床用药总体有效率、安全性及经济因素等考虑建议首选小剂量RTX可能较好。