类风湿关节炎（rheumatoid arthritis，RA）是一种常见的慢性、全身性的炎性自身免疫病，其病因及发病机制尚不完全清楚，目前普遍认为细胞因子网络参与介导了整个病理过程。其中肿瘤坏死因子α（tumor necrosis factor-alpha，TNFα）是最重要的炎症因子之一，它是巨噬细胞／单核细胞活化后产生的一种多功能细胞因子，与包括类风湿关节炎在内的众多自身免疫疾病密切相关。近年来以生物技术手段阻断TNFα与其受体的信号传导，在缓解和改善类风湿关节炎临床症状方面取得了明显的效果。这些药物主要是蛋白类药物，其中最成功的为Enbrel（即可溶性Ⅱ型肿瘤坏死因子受体：IgG₁Fc融合蛋白，sTNFRⅡ：Fc）。但这类蛋白药物均为系统给药，价格昂贵且需长期使用，给患者带来了沉重的经济负担。而基因治疗则具有诸如在体内长期表达治疗基因、给药间隔长、局部给药可提高病灶药物浓度等优点，已成为极具应用前景的类风湿关节炎新型生物技术治疗手段之一。 重组腺相关病毒／肿瘤坏死因子受体：IgG₁Fc融合基因（rAAV／TNFR：Fc）是新近研发的以TNFα为靶位的拟用于RA基因治疗的药物，是通过基因重组将肿瘤坏死因子Ⅱ型受体胞外区结构域的cDNA与IgG₁Fc段的cDNA连接，形成TNFR：Fc融合基因，并以重组2型腺相关病毒（rAAV2）作为载体构建而成的基因治疗产品。通过关节腔注射rAAV2／TNFR：Fc，使其转染关节滑膜细胞，能使可溶性融合蛋白TNFαR：Fc在关节局部持续表达，结合TNFα从而降低TNFα的水平，发挥对RA的治疗作用。