研究目的:　　 通过病例回顾性分析了解儿童获得性再生障碍性贫血（aplastic anemia, AA）的临床表现、实验室指标、机体免疫状态，并探讨采用免疫抑制疗法（immunosuppressive therapy，IST）治疗AA的疗效及其影响因素，以期发现可用于早期评估IST疗效的指标。　　 研究方法:　　 1.研究对象:对2003年2月至2009年11月住院接受IST治疗的、可进行疗效评估的110例儿童获得性AA患儿的临床资料进行回顾性分析，其中重型AA（SAA）83例，非重型AA(N-SAA)27例。前者采用抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合环孢素A(CSA)及泼尼松、雄激素四联治疗，后者采用CSA联合泼尼松、雄激素三联治疗。分别统计两组的基本治愈率和有效率。　　 2.研究方法:　　 (1)统计患儿初诊时的基本临床资料及血常规。　　 (2)用流式细胞仪检测所有患者免疫抑制剂治疗前骨髓CD34+造血干/祖细胞的水平。　　 (3)用流式细胞仪检测所有患者免疫抑制剂治疗前骨髓CD3+、CD3+CD4+、CD3+CD8+细胞水平及CD4+/CD8+比值。　　 (4)用流式细胞仪检测所有患者免疫抑制剂治疗前骨髓CD4+CD25+调节T细胞的数量，并分析其与CD3+CD4+、CD3+CD8+细胞及CD4+/CDS+比值的相关性。　　 (5)统计上述各项指标与IST治疗疗效的相关性。　　 研究结果:　　 1.110例患儿中，基本治愈53例，缓解+进步为24例，IST的总有效率为70.0％。　　 2.N-SAA组（27例）和SAA组（83例）的临床特征比较:　　 N-SAA组的有效率为70.4％，包括基本治愈9例，缓解+进步10例，基本治愈率为33.3％，SAA组的有效率为69.9％，包括基本治愈44例，缓解+进步14例，基本治愈率为53.0％，两组在有效率方面无差别(P=0.961)，但在基本治愈率上存在差异趋势(P=0.075)。N-SAA组和SAA组的性别分布、年龄比较无差别(P均＞0.05)。SAA组的中位病程为20天，N-SAA组的中位病程为33天，两者比较有统计学意义(P=0.017)。N-SAA组和SAA组在外周血各项指标的中位数比较均有统计学意义（P均＜0.05），这些指标验证了诊断分型与AA严重程度的相关性。N-SAA组和SAA组的骨髓病理检测其骨髓造血面积中位数分别为:20％(5％～65％)，10％(1％～50％)，两者差异有显著的统计学意义，表明与疾病的严重程度相符。　　 3.IST显效组（77例）和IST无效组（33例）的临床特征比较:　　 IST显效组和IST无效组的性别分布无差别(P＞0.05)。IST显效组的年龄中位值为7岁，IST无效组的年龄中位值为9岁，两者比较有差异(P=0.012)。IST显效组的中位病程为20天，而IST无效组的中位病程为60天，明显长于显效组(P=0.016)。IST显效组和IST无效组在外周血各项指标及骨髓造血面积的中位数比较均无统计学意义（P均＞0.05）。　　 4.骨髓CD34+造血干/祖细胞水平的比较:　　 N-SAA组骨髓CD34+造血干/祖细胞的中位数为0.23％，而SAA组为0.11％，这表明病情越重，骨髓中造血干/祖细胞越低(P=0.004)。而IST显效组和无效组相比却无统计学意义(P＞0.05)。　　 5.骨髓CD3+、CD3+CD4+、CD3+CD8+细胞及CD4/CD8比值的比较:　　 N-SAA组总CD3+、CD3+CD4+、CD3+CD8+细胞及CD4/CD8比值的中位数分别为57.9％(24.4～79.4),23.1％(10.9～46.3),23.9％(9.6～39.4),0.93(0.16～1.95),而SAA组分别为59.9％(17.9～91.3)，25.4％(4.5～45.4)，27.8％(1.0～74.6)，0.95(0.09～12.27)，两两比较均无统计学意义（P均＞0.05）。IST显效组总CD3+、CD3+CD8+(％)的中位数分别为:57.7(17.9～78.2)，23.9％(1.0～49.0)，IST无效组分别为:66.4(38.1～91.3)，29.2(18.0～74.6)，两两比较均有统计学意义(P=0.006)，表明患者骨髓总CD3+、CD3+CD8+水平越高者IST治疗的疗效越差。IST显效组骨髓CD3+CD4+，CD3+CD4+/CD3+CD8+(％)的中位数分别为:23.6(4.5～46.3)，0.95(0.09～12.27)，IST无效组分别为:26.4(8.5～45.4)，0.92(0.11～2.15)，两两比较均无统计学意义（P均＞0.05）。　　 6.骨髓CD4+CD25+调节T细胞数值(％)的比较:　　 N-SAA组骨髓CD4+CD25+调节T细胞数值的中位数为13.3％(2.23～27.5)，而SAA组为11.33％(1.21～28.6)，两者比较有统计学意义(P=0.048)，提示骨髓CD4+CD25+调节T细胞的下降与疾病的严重程度相关。IST显效组骨髓CD4+CD25+调节T细胞数值的中位数为12.06(1.21～27.50)，而IST无效组为11.03(1.30～28.60)，两者比较无统计学意义(P＞0.05)。骨髓CD4+CD25+调节T细胞数值(％)与CD3+、CD3+CD4+、CD3+CD8+细胞水平及CD4/CD8比值均无相关性（P均＞0.05）。　　 7.单因素分析显示骨髓CD34+细胞比例、CD4+CD25+调节性T细胞与疾病严重程度相关，但与预后无关。IST显效组患儿年龄、病程、骨髓CD3+、CD8+细胞比例显著低于IST无效组(P＜0.05)。多因素分析显示年龄＞10岁、骨髓CD8+细胞比例＞25％的患儿治疗失败的风险分别是对应组的3.36倍和3.59倍。　　 研究结论:　　 IST治疗儿童AA疗效确切。年龄、病程、CD3+、CD8+T细胞水平与IST的疗效相关。