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背景:随机对照试验报道了唑来膦酸治疗骨转移性疾病的骨相关事件及骨痛的不同结果,但很少有报道长期治疗的有效性及其风险。目的:评价唑来膦酸短期或长期治疗骨转移性疾病(MBD)的有效性和安全性。方法:按照Cochrane Collaboration标准,制定全面的检索策略,搜集包括灰色文献在内的所有唑来膦酸治疗骨转移性疾病的随机对照试验。主要观察终点是骨相关事件及骨疼痛评分,次要观察终点是疲劳、发热、贫血、恶心、呕吐、肾损害等安全性评价。按照纳入排除标准纳入文献,由两名研究者独立筛选并提取资料,采用Handbook5.0推荐的质量评价标准评价纳入研究的方法学质量,提取的数据采用RevMan5.0软件进行统计学处理。结果:最终纳入了12个随机对照试验包括4450位研究对象,单项研究病例数最多648例,最少40例。Meta分析结果与对照组相比较,发现唑来膦酸降低了发生骨相关事件的风险(RR=0.75,95%CI0.69~0.81,p<0.001)。比较结果中,除了第6个月外,其余时间点唑来膦酸治疗组患者的疼痛评分都低于基线水平。另外,在唑来膦酸治疗组里有骨疼痛经历的患者人数明显少于对照组的患者人数(RR=0.83,95%CI0.76~0.89,p<0.001)。然而两组患者在发生呕吐的概率上并没有显著差异(RR=0.94,95%CI0.81~1.09,p=0.420),和发生肾脏的不良反应的风险两组间也无统计学差异(RR=1.41,95%CI0.94~2.11,p=0.09)。唑来膦酸治疗组患者出现发热、乏力、贫血等情况的风险要比对照组明显高些,分别为(RR=1.43,95%CI1.20~1.70,p<0.001),(RR=1.26,95%CI1.10~1.43,p<0.001),(RR=1.33,95%CI1.14~1.55,p<0.001)。结论:与安慰剂对照组相比,唑来膦酸明显地减少了骨相关事件和骨转移性疾病患者的骨痛发生率,有效期长达24个月。另外,在如此长期的治疗中,唑来膦酸的耐受性普遍很好。