目的:观察补肾益髓法治疗骨髓增生异常综合征-RA的临床疗效及对患者外周血造血调控因子TNF-α、IL-3的调节作用,并探讨其调节机制。方法:严格按照2001年世界卫生组织(WHO)制定的诊断标准筛选骨髓增生异常综合-RA病例,将符合纳入标准的28例患者随机分为中药组16例作为治疗组,西药组12例作为对照组。中药组予补肾益髓法治疗,西药组组予康力龙、全反式维甲酸治疗,治疗6个月,观察两组疗效,并于治疗前后采用ELISA法分别检测患者外周血TNF-α、IL-3的水平。收集健康志愿者静脉血10例作为正常对照。结果:(1)中药组总有效率75.00%,西药组总有效率41.67%,二者之间存在显著性差异(P<0.05)。补肾益髓法可升高骨髓增生异常综合征患者外周血的HGB,明显改善临床症状(P<0.05),且副作用小(P<0.01)。(2)与正常对照相比,治疗前骨髓增生异常综合征患者外周血TNF-α水平升高,IL-3水平降低(P<0.01);与治疗前相比,治疗后患者体内TNF-α水平降低(P<0.05),IL-3水平升高(P<0.01)。结论:骨髓增生异常综合征患者存在造血调控因子介导的免疫紊乱的病理机制。补肾益髓中药不仅具有良好的临床疗效,有效改善患者的临床症状,而且可以调节异常的造血调控因子TNF-α、IL-3的水平,改善紊乱的免疫状态,其取得临床疗效的机制可能与调控造血细胞因子的水平有关。