近年来,蛋白质药物作为新药研发的热点之一,引起了科研工作者们的极大兴趣。然而蛋白质在应用过程中存在着许多问题,例如分子量大、稳定性差、生物半衰期短等,使得蛋白质药物的临床应用面临着巨大的挑战。因此,开发安全有效的药物递送系统来解决蛋白质药物临床应用的难题,具有深远的意义。本论文主要围绕转录因子,抗氧化酶,胰岛素等治疗蛋白,设计新型运输载体进行蛋白质递送,从而实现炎症、糖尿病等相关疾病的治疗。主要内容如下:（1）转录因子的细胞核内高效递送并用于治疗组织损伤设计合成以环糊精为骨架结构,侧链修饰有赖氨酸基团的递送系统WOA。WOA能将核转录因子Nrf2高效递送至细胞核内使其发挥基因调控的功能。实验表明递送平台WOA能在多种细胞系上实现对Nrf2的细胞核递送,入核的Nrf2可与抗氧化元件ARE结合,激活细胞的抗氧化防御系统,刺激下游相关抗氧化基因（HO-1、NQO-1或GLCC-1）的表达。在活体实验中,靶向修饰的N-WOA可在炎症部位高效聚集,提高抗氧化基因的表达来抑制组织的炎症反应和各类炎症表型,维持炎症组织结构和功能的完整性,对药物性肝损伤和急性结肠炎起到了有效的治疗。实验结果显示WOA是一种安全、有效的核递送平台、可以高效递送转录因子用于生物体内疾病的治疗。（2）口服运输抗氧化酶用于炎症的治疗设计合成了环糊精为骨架,两亲性蛋白运输载体WCC,并将其用于抗炎蛋白质的口服运输,该WCC分子能在水溶液下自组装高效包载抗氧化酶（超氧化物歧化酶和过氧化氢酶）。并将其递送至巨噬细胞内发挥抗氧化活性,利用超氧化物歧化酶和过氧化氢酶来逐级还原细胞内的超氧化物,降低细胞内的ROS水平,抑制细胞的炎症反应和氧化损伤。进一步在急性结肠炎小鼠模型上,载药纳米粒子SC/WCC能有效治疗小鼠的结肠炎,抑制小鼠结肠部位的过度炎症反应,维持小鼠结肠上皮细胞的完整性。同时该蛋白运输系统在相关炎症的治疗也有潜在的应用。（3）刺激响应的自组装树突状分子用于口服胰岛素的递送设计合成了含苯硼酸基团的树突状聚合物APD,并将其用于胰岛素的口服运输,树突状分子APD能在水溶液中自组装实现对胰岛素的高效包载,同时能对环境中糖和p H做出刺激响应,以此控制胰岛素的释放速率,利用苯硼酸与糖可逆性结合的特性,使得聚合物APD在维持胰岛素稳定的同时,实现胰岛素的刺激响应释放。该载药系统可有效克服胃肠道严苛的生理环境和粘膜屏障,运载胰岛素进入血液循环发挥降血糖功能,在急性糖尿病小鼠的治疗实验中,口服给药APD（I）能快速有效的降低小鼠的血糖浓度,糖耐受和抗低血糖实验中,APD（I）显示了良好的糖耐受性,并且不会引起低血糖症,体内外一系列的实验证明APD（I）不会造成机体的损伤和毒性,这种智能响应口服蛋白递送系统在糖尿病治疗上有着广阔的应用前景。