2012年12月FDA批准新药概况
　　2012年12月，FDA批出7个新分子实体药品（表1），分别为治疗库欣病药品Signifor、治疗慢性髓性白血病药品Iclusig、治疗短肠综合征药品Gattex、治疗罕见胆固醇疾病药品Juxtapid、预防中风和全身性栓塞药品Eliquis、治疗耐药性结核病药品Sirturo和治疗与艾滋病相关性腹泻药品Fulyzaq。
　　Signifor为“孤儿药”，是一种环己肽生长抑素类似物，可抑制促肾上腺皮质激素分泌，从而减少皮质醇分泌，用法为每日皮下注射2次。库欣病是由肾上腺分泌的激素皮质醇过度生成所引起，尽管手术切除肿瘤已日趋成为库欣病的一线治疗手段，但Signifor对于无法手术或手术治疗失败的库欣病患者是一种新的治疗选择。
　　Iclusig属于三代酪氨酸激酶抑制剂，被批准用于2种耐药的白血病，即慢性粒细胞白血病和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病成年患者。Iclusig能避开最常见的一种导致酪氨酸激酶抑制剂耐受的突变——T315I突变，该突变阻断了目前已批准的3种酪氨酸酶抑制剂imatinib、dasatinib和nilotinib发挥作用。Iclusig能有效阻断由费城染色体产生的原始和所有突变形式的蛋白。Iclusig 基于FDA加速批准程序而被批准，它为对其他药物不反应的慢性粒细胞白血病患者提供治疗选择，特别是那些携带T315I突变的患者。
　　Gattex用于治疗因严重肠部疾病或小肠大部切除导致营养成分不能吸收的短肠综合征，用法是每日皮下注射0.05 mg/kg。目前还没有药物可以治疗短肠综合征，多数患者只能依靠全部或部分胃肠外营养（静脉途径）供给获得机体所需的营养成分。但胃肠外营养不仅严重影响患者生存质量，而且还常发生严重并发症，如静脉通道引起的感染、小肠内细菌过度增殖、肝毒性以及胆道疾病。Gattex被定性为“孤儿药”，是首个获批用于短肠综合征的药物，为这一患者群体提供了一个新的、重要的治疗选择。
　　Juxtapid为“孤儿药”，对患有纯合子家族性高胆固醇血症的患者，能减低低密度脂蛋白胆固醇、总胆固醇、载脂蛋白B和非高密度脂蛋白胆固醇。纯合子家族性高胆固醇血症是罕见遗传性疾病，患者常常会过早发育并发展至动脉硬化、动脉变窄或堵塞。Juxtapid的作用机制是通过损坏脂质颗粒最终影响低密度脂蛋白胆固醇，建议与低脂膳食和其他降脂治疗结合使用。
　　Eliquis是一种口服的选择性活化Ⅹ因子抑制剂，获FDA批准用于非瓣膜性房颤患者缺血性中风及全身性栓塞的预防。该药获FDA优先审评资格，有望取代使用时间已长达50年的老抗凝剂华法林，为临床防治静脉血栓栓塞提供一种更安全有效的抗凝药物。
　　Sirturo为“孤儿药”，并获优先审评资格。Sirturo是一种二芳基喹啉类药物。多药耐药性肺结核是结核分枝杆菌结核所致感染，是世界上最致命的疾病之一，可通过空气传播。Sirturo是第一个被批准用于治疗多药耐药性肺结核的药物，通过抑制结核分枝杆菌结核复制和遍及机体播散需要的酶抑制而起作用，应与其他药物联用治疗多药耐药性肺结核。
　　Fulyzaq被美国FDA批准用于减轻接受抗逆转录病毒联合治疗的艾滋病患者腹泻症状。该药是植物处方药，其活性成分来自龙血巴豆植物的红色汁液，是FDA批准的第2个植物处方药，也是FDA批准的第一个口服植物性药物，该药获FDA优先审评资格。许多艾滋病患者在治疗的过程常常伴有腹泻症状，并因此不能坚持抗病毒治疗，临床试验证明，Fulyzaq能够有效地缓解这种腹泻症状。
　　（张建忠）
　　2012年销售额之最的9个罕用药
　　罕用药在造福患者的同时，这类药品的研究开发能够获得政府政策和财力的有力支持。另外，罕用药的定价比其他药品高得多，某些罕见病用药的治疗费用甚至高达每年几十万美元。因此，罕见病成为制药公司越来越关注的焦点，本文列举了2012年全球销量领先的9个罕用药（表1）。
　　（许关煜 李敏华）