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HIV-1是一种特殊的逆转录病毒,其基因可转导入宿主细胞的基因内进行复制.核酶是一类具有催化活性的小分子RNA,能特异性与靶RNA分子结合后进行切割而抑制HIV-1,甚至一些RNA中间产物亦被核酶破坏.多项研究已证实核酶可抑制细胞内HIV-1复制.与HIV-1的传统疗法相比,核酶基因治疗法干扰了病毒的装载和免疫系统的重建,能高效抑制病毒增殖,有助于患者免疫系统重建.