准确的基因编辑技术对生物学研究和作物改良有重要意义,并且是基因疾病的潜在治疗途径。成簇规律间隔短回文重复序列/成簇规律间隔短回文重复序列关联蛋白(clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associated proteins,CRISPR/Cas)技术是近两年出现的一种定点基因组编辑新工具,具有灵活、高效、廉价且易于操作等优点,迅速超越以往技术,成为最炙手可热的定点基因编辑工具,目前已广泛应用于细菌、哺乳动物细胞、酿酒酵母(Saccharomyces cerevisiae)、线虫(Caenorhabditis elegans)、果蝇(Drosophila melanogaster)以及拟南芥(Arabidopsis thaliana)和水稻(Oryza sativa)等各类细胞和斑马鱼(Brachydanio rerio)生物体中。此外,CRISPR/Cas技术在功能基因筛选、转录调控、表观遗传调控以及DNA成像等领域也有广阔的应用前景。CRISPR/Cas技术必将改变生物学研究方法,推动生物技术的发展。本文对CRISPR/Cas系统的作用机制、特异性及其改进方法进行了概述,并追踪了该系统的最新研究进展,讨论了该技术的发展前景及面临的挑战,以期为该领域的研究和应用提供一些有益参考。