奥利普酶α治疗成年人酸性鞘磷脂酶缺乏症开始Ⅱ/Ⅲ期临床试验

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赛诺菲-健赞公司开始Ⅱ/Ⅲ期临床ASCEND试验,用奥利普酶α(olipudase alfa)治疗罕见病成年人酸性鞘磷脂酶缺乏症(acid sphingomyelinase deficiency,ASMD),又称尼曼-皮克病(Niemann-Pick disease,NPD)。ASMD是溶酶体贮积病,由于酸性鞘磷脂酶缺乏引起鞘磷脂在体内多个器官中累积,常见肝脾肿大、肝功异常、浸润性肺病、出血、心血管病和骨病及生长延缓。目前尚未有批准的有效治疗药物。该试验是多国、多中心、双盲、安慰剂对照研究,评价奥利普酶α
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