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目的
探讨Fms样酪氨酸激酶3内部串联重复（FLT3-ITD）突变阳性的急性髓系白血病（AML）患者的临床特征及预后，分析索拉非尼联合化疗一线治疗该类患者的疗效。
方法回顾性分析2013年1月至2016年8月河南省肿瘤医院确诊的53例初治伴FLT3-ITD突变的AML患者资料，研究该类患者发病时生物学特征，并对比分析化疗联合与不联合索拉非尼治疗的疗效。
结果53例FLT3-ITD突变阳性AML患者中，M5型所占比例最高（41.5%），外周血WBC中位数为61.00（0.98~920.00）×109/L，其中高白细胞计数（>10×109/L）患者50例（94.3%）；骨髓原始细胞比例中位数为0.730（0.234~0.966）。53例患者总诱导缓解率为56.6%，索拉非尼联合化疗组与单纯化疗组诱导缓解率分别为86.4%（19/22）和35.5%（11/31），差异有统计学意义（P<0.001）。索拉非尼联合化疗组与单纯化疗组患者1年总生存率分别为78.3%和50.0%（P=0.041），1年无进展生存率分别为75.9%和42.4%（P=0.044）。
结论FLT3-ITD突变阳性AML具有初发时外周血WBC及骨髓原始细胞比例高、与M5亚型高度伴随的临床特征，索拉非尼联合化疗可明显改善该类患者的诱导缓解率及短期生存。