【摘 要】
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当今全球约有8000种罕见病,约3.5亿人受其影响,受药物研发周期长、成本高、成功率低及罕见病临床样本稀少等因素影响,只有5%的罕见病有获批的治疗药物。药物重定位(drug repo
【机 构】
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中国医学科学院北京协和医学院药物研究所,中国医学科学院北京协和医学院医学实验动物研究所
【基金项目】
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国家自然科学基金面上项目(81670456,82070056),中国医学科学院医学与健康科技创新工程项目重点专项(2017-I2M-1-011)
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当今全球约有8000种罕见病,约3.5亿人受其影响,受药物研发周期长、成本高、成功率低及罕见病临床样本稀少等因素影响,只有5%的罕见病有获批的治疗药物。药物重定位(drug repositioning,DRP)是一种研究药代动力学特点、安全性甚至临床前数据已知的药物或化合物新适应证的策略,将其应用于罕见病药物研发过程可以缩短研发周期,提高成功率。本文通过综述基于偶然或系统性临床回顾分析、高通量筛选和生物信息学三类DRP方法在罕见病药物研发中的应用,为罕见病的药物研发提供指导,以期满足人类对罕见病临床用药的
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