目的 确证达沙替尼在中国慢性髓性白血病(CML)伊马替尼耐药或不耐受的患者中的疗效及安全性.方法 119例对伊马替尼耐药或不耐受的CML患者接受达沙替尼治疗,其中慢性期59例、加速期25例、急变期35例.慢性期患者剂量为100 mg每日1次,加速期及急变期患者剂量为70 mg每日2次,评估患者血液学反应、遗传学反应、无进展生存(PFS)、总生存(OS)以及不良反应情况.结果 慢性期、加速期、急变期疗程中位数分别为19.32、20.99及3.22个月.59例慢性期患者的完全血液学缓解(CHR)率为91.5％,获得主要细胞遗传学缓解(MCyR) 30例(50.8％),其中25例(42.4％)为完全细胞遗传学缓解(CCyR),达到MCyR的中位时间为12.1周；获得MCyR的慢性期患者无一例出现进展及死亡.25例加速期患者的CHR率、主要血液学缓解(MaHR)率分别为52.0％、84.0％,达到CHR、MaHR的中位时间为16.0、12.1周,获得MCyR 10例,其中9例为CCyR；加速期患者中位PFS期为25.7个月.35例急变期患者的CHR率、MaHR率分别为17.1％、31.4％,达到CHR、MaHR的中位时间均为12.1周；MaHR的中位持续时间为11.2个月；8例急变期患者获得MCyR,MCyR的中位持续时间为13.2个月；急变期患者的中位PFS、OS期分别为4.3、16.7个月.达沙替尼治疗相关的3～4级血液学不良反应常见,但通过剂量调整以及支持治疗可得到有效控制.慢性期患者发生3～4级中性粒细胞(ANC)、血小板减少比例分别为52.5％、61.0％,进展期患者发生率均在80％以上,仅1例进展期患者因为达沙替尼引起的血小板减少而终止治疗.达沙替尼相关的非血液学不良反应主要包括1～2级胸腔积液、头痛、肺炎、腹泻,总体而言进展期患者不良反应发生率高于慢性期患者.结论 达沙替尼治疗对伊马替尼耐药或不耐受的各期CML患者可获得相对持久的血液学甚至细胞遗传学缓解且耐受性良好。