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背景异基因造血干细胞移植（allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT）是治疗急性髓系白血病（acute myeloid leukemia,AML）患者的一种有效方法。疾病复发和移植相关死亡是影响AML患者长期生存的重要因素。如何在控制预处理毒性的基础上识别高危患者,预防allo-HSCT后复发,对改善AML患者预后具有重要意义。移植前风险和生存评估是优化移植效果的关键。近年来已经发展了多种预后模型,对现有预后模型进行多中心系统验证及评价,有利于更准确地指导临床决策。目的1.分析 AML-DRG（AML-specific disease risk group）和 AML-HCT-CR（AML-Hematopoietic Cell Transplant-Composite Risk）评分对本中心AML 患者allo-HSCT预后的预测作用。2.验证和比较六种预后模型（AML-DRG、AML-HCT-CR、DRI-R、HCT-CI、HCT-CI/Age和DRCI）在本中心AML患者allo-HSCT中的评估价值,以便更好地指导移植决策。方法1.回顾性分析2013年1月至2018年12月在郑州大学第一附属医院血液科造血干细胞移植中心进行allo-HSCT的123例AML（除外急性早幼粒细胞白血病）—患者的临床资料。AML-DRG评分低危组68例、中危组43例、高危组12例,AML-HCT-CR评分低危组68例、中危组25例、高危组18例、极高危组12例。分别采用AML-DRG和AML-HCT-CR评分对AML患者进行危险度分层及预后评估。2.回顾性分析2013年1月至2020年7月在郑州大学第一附属医院血液科造血干细胞移植中心进行allo-HSCT的165例AML（除外急性早幼粒细胞白血病）患者的临床资料。分别采用AML-DRG、AML-HCT-CR、DRI-R、HCT-CI、HCT-CI/Age和DRCI评分对AML患者进行危险度分层,使用一致性指数（C-index）评价不同预后模型的预测效能。结果1.2013年1月至2018年12月接受allo-HSCT的123例AML患者中,中位年龄31（12～62）岁,男66例,女57例。中位随访时间为46（1～49）个月。AML-DRG评分低危（n=68）、中危（n=43）和高危（n=12）组移植后3年总生存（OS）率分别为65.4%、34.9%和8.3%（P＜0.001）,3年无进展生存（PFS）率分别为64.0%、34.9%和 8.3%（P＜0.001）。AML-HCT-CR评分低危（n=68）、中危（n=25）、高危（n=18）和极高危（n=12）组移植后3年OS率分别为65.4%、52.0%、11.1%和 8.3%（P＜0.001）,3 年PFS率分别为 64.0%、52.0%、11.1%和 8.3%（P＜0.001）。AML-DRG（P＜0.001、P＜0.001、P=0.002）和AML-HCT-CR（P＜0.001、P＜0.001、P=0.005）评分均可预测移植后OS率、PFS率和累积复发率。但是,AML-DRG和AML-HCT-CR评分预测非复发死亡（NRM）率的作用有限（P=0.314、P=0.095）。单因素分析结果显示,与AML-HCT-CR评分比较,AML-DRG评分可以更好地对AML患者进行危险度分层。AML-DRG低危与中危组（P=0.003）、中危与高危组（P=0.023）、低危与高危组（P＜0.001）间OS差异均有统计学意义。多因素分析显示,控制了年龄、性别、预处理方案、预处理强度、移植类型和移植物来源的影响后,AML-DRG和AML-HCT-CR评分对移植后OS的影响依然显著（P＜0.001、P＜0.001）。2.2013年1月至2020年7月接受allo-HSCT的165例AML患者中,中位年龄30（14～62）岁,男93例,女72例。中位随访时间为716（57～3172）d。AML-DRG（P＜0.001）、AML-HCT-CR（P＜0.001）、DRI-R（P=0.004）、HCT-CI（P=0.03 1）、HCT-CI/Age（P=0.043）和DRCI（P＜0.001）评分均可预测AML患者allo-HSCT后的OS。并且,AML-DRG评分可以区分低中危（P=0.003）和中高危（P=0.015）患者。AML-DRG、AML-HCT-CR、DRI-R和DRCI评分可以预测移植后复发（P均＜0.001）。HCT-CI（P=0.003）和HCT-CI/Age（P=0.002）可以预测移植后NRM。采用C-index对六种预后模型的预测效能进行评价。结果显示,AML-DRG、AML-HCT-CR、DRI-R、HCT-CI、HCT-CI/Age和DRCI评分预测OS的C-index分别为 0.663、0.685、0.607、0.587、0.602 和 0.637。进一步描述了预测移植后 1年、2年和3年OS、复发、NRM的C-index区别。对于OS,C-index范围为0.584到0.695。在所有时间点,AML-DRG和AML-HCT-CR的C-index得分最高,AML-DRG为 0.642 至 0.672,AML-HCT-CR为 0.665 至 0.695。对于复发,C-index范围为0.500到0.741。在移植后2年,AML-DRG、AML-HCT-CR和DRI-R评分的C-index较为一致,范围为0.694到0.711。对于NRM,C-index范围为0.502到0.655。在所有时间点,HCT-CI和HCT-CI/Age的C-index得分最高,HCT-CI为 0.616至 0.634,HCT-CI/Age为 0.634 至 0.655。结论1.AML-DRG和AML-HCT-CR评分均可有效预测AML患者allo-HSCT后OS、PFS和累积复发率,但对移植后NRM无预测作用。与AML-HCT-CR评分比较,AML-DRG评分预后分层能力可能更佳。控制了年龄、性别、预处理方案、预处理强度、移植类型和移植物来源的影响后,AML-DRG和AML-HCT-CR评分对移植后OS的影响依然显著。2.AML-DRG、AML-HCT-CR、DRI-R、HCT-CI、HCT-CI/Age和DRCI评分的预后能力各不相同,AML-DRG评分在allo-HSCT受者队列中有着更好的预后分层能力,主要预测移植后复发风险。HCT-CI/Age可能是移植后NRM的最佳预测评分,综合评分AML-HCT-CR和DRCI并没有显示出对NRM的预测作用。因此,我们建议分别使用AML-DRG和HCT-CI/Age评分,以获得更准确的信息,指导移植选择。